中国药闻

药物承办新动态本周（5月26日-6月1日），8个（以受理号计，下同）新药、5个国外进口药品、7个仿制药物最新被承办，详细情况如下图所示：药物承办新动态恒润达生又一CAR-T临床申请获承办5月30日，上海恒润达生生物科技有限公司抗人BCMA T细胞注射液临床申请获得承办，适应病症为多发性骨髓瘤。此前恒润达生的另一款CAR-T产品临床申请也获得承办（如下图所示）。恒润达生以肿瘤免疫治疗技术研发为主业，同步转化中国外最新的肿瘤免疫治疗的进展。目前，恒润达生已布局多项CAR-T细胞研发产品线，涉及适应病症主要在多发性骨髓瘤、成人及少儿B细胞白血病，B细胞淋巴瘤等。恒润达生又一CAR-T临床申请获承办恩华药业丁 1 类精好药物IND申请获承办5月28日，恩华药业丁 1 类精好药物丁二酸齐洛那平片IND申请获承办，丁二酸齐洛那平片主要用于治疗急性和慢性精神分裂症，以及其它各种精神病性状态的明显的阳性病症(如：幻觉、妄想、思维紊乱、敌视、怀疑等)和明显的阴性病症(如：反应迟钝、情绪淡漠及社交淡漠、少语等)的治疗，这也是帕利哌酮、阿立哌唑后恩华药业又一个抗精神分裂症药物，2017 年该公司精神类药物销售额达 7 亿，增速为 22.90%。

其他重要动态

美中两地相继获得批准，恒瑞重磅首仿药面市在即5月31日晚，恒瑞医药公告称，近日收到国家食品药物监督管理总局（以下简称“国家食药监总局”）核准签发的《药物注册批件》。而在早前的5月19日，恒瑞医药发布公告称，向FDA申报的磺达肝癸钠注射液简略新药申请（ANDA，即美国仿制药物申请，获得FDA审评批准，意味着申请者能够生产并在美国市场销售该产品）已获得批准。两地相继获得批准，磺达肝癸钠注射液面市在即磺达肝癸钠能选择性抑制抗凝血酶 III（ATIII）介导的因子 Xa，显现抗凝血效应，适用于预先防范髋骨骨折外科手术（包括增加预先防范），髋关节置换外科手术，膝关节置换外科手术或腹部外科手术的患病者的深静脉血栓形成（DVT），以及联合华法林治疗DVT或急性肺栓塞。由美国公司 MYLAN IRELAND LTD.开发，最早于 2001 年 12 月 7 日获得 FDA批准面市销售。2009年英国Glaxo Group Ltd 的ARTIXTRA（安卓）在中国获得批准面市，于 2015年变更为爱尔兰 Aspen Notre Dame de Bondeville公司的ARTIXTRA（安卓）。2022年磺达肝癸钠注射液在中国市场销售额约为294万美元，美国市场销售额约为6953万美元，全球市场销售额约为1.9亿美元。据药智数据，目前暂无中国企业获得批准，但除恒瑞医药外，中国另有正大天晴、天津红日、信泰制药、辽宁海思科等 4 家企业提交了 6 类申请。截至目前，恒瑞在该项目上已投入研发费用约为7900万元RMB。吉利德丙型肝炎新药丙通沙®中国获得批准5月30日，据吉利德中国消息，其丙型肝炎新药丙通沙®（索磷布韦/维帕他韦）正式获得批准面市，用于治疗基因1-6型慢性丙型肝炎患病者。此次中国面市离获得美国食品药品监督管理批准面市不到两年，也将是我国首个通过审批的泛基因型HCV（丙型肝炎病毒）单一片剂方法（STR），即丙型肝炎患病者无需做基因型测试，即可通过每天口服一片药物，在12周后实现医科学上定义的病毒彻底清除，实现治愈。这将大大简化丙型肝炎的治疗，对我国解决丙型肝炎公共卫生问题起到积极推动作用。丙通沙®的加速审批，得益于中国药物审评审批的改革提速。为了满足中国患者急需的丙型肝炎新药早日进入中国并惠及中国患病者，国家药物监督管理局和药物审评中心，按照(过滤词)中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药物医疗器械创新的意见》有关要求，加快未被满足的新药进口注册进程，有条件批准丙通沙®在中国面市。传奇生物创新CAR-T治疗方法获得批准开启美国临床实验5月31日，杨森公司(Janssen)宣布将启动与传奇生物(Legend Biotech)联合开发的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T治疗方法JNJ-68284528在重复发性或难治性多发性骨髓瘤(MM)中的临床1b/2期试验。预计该试验的患病者注册将于今年下半年启动。2022年12月，杨森公司与传奇生物达成全球化合作协议，共同开发、生产和推广这一CAR-T治疗方法。

国际药闻

新药批准

辉瑞首个长期治疗溃疡性结肠炎新药获得批准5月31日，美国食品药品监督管理宣布扩大辉瑞（Pfizer）新药Xeljanz（tofacitinib）的适应病症，用于治疗罹患中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患病者。值得一提的是，Xeljanz是首个获得批准用于长期治疗该适应病症的口用药物。其它经FDA批准的用于这一适应病症的治疗方法都需要通过静脉输注或皮下注射施用。Xeljanz是一种新型口服JAK抑制剂，旨在抑制细胞中的JAK信号通路，而JAK通路被认为在炎症性疾病中发挥了重要作用。通过抑制这些JAK通路，Xeljanz就能抑制细胞信号传导以及相关基因表达和激活，从而改善病情。该药物曾在2012年和去年分别获得批准治疗类风湿关节炎和银屑病关节炎。治疗骨质疏松，安进新药获得批准面市近日，安进公司（A毫克en）宣布美国食品药品监督管理批准其新药Prolia（denosumab）的补充生物制剂许可申请（sBLA），治疗具有高骨折危险的糖皮质激素诱导的骨质疏松症（GIOP）患病者，骨折危险是由骨质疏松性骨折病史、具有多种骨折危险要素、或接受其它骨质疏松症治疗后失败或不能耐受这些治疗定义的。Prolia是首个获得批准针对RANK配体的治疗方法，RANK配体是破骨细胞（osteoclasts）的必要调节剂。2022年又一款罕见病新药获FDA批准，治疗经典遗传病近日，BioMarin Pharmaceutical宣布Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射剂获得美国食品药品监督管理的标准批准（standard approval），用于减少苯丙酮尿症（PKU）成人患病者的血液苯丙氨酸（Phe）水平，这些患病者在现有管理下其血液Phe浓度无法控制在600微摩尔/升以内。值得一提的是，这是首个获得批准能通过帮助身体分解Phe来靶向PKU潜在生病原因的酶替代治疗方法。它也是BioMarin针对这一重要病症的第二款批准治疗方法。

临床进展

50年来首款？杨森抑郁症新药2项3期结果出色6月1日，强生公司（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布了两项长期3期临床实验的结果。它们评估了在研化合物esketamine鼻腔喷雾剂在治疗耐受药物性抑郁症患病者中的治疗效果。这两项研究发表在美国临床精好药理学学会（ASCP）年会上，分别表明esketamine可延迟重复发时间，以及具有长期安全特性。Esketamine鼻腔喷雾剂是杨森公司正在研发的新药分子，它具有全新的药物作用机理，不同于目前的抑郁症治疗方法。Esketamine曾获得美国食品药品监督管理授予的两项突破性治疗方法认定，包括治疗耐受药物性抑郁症（2013年11月）和即将发生自杀危险的重度抑郁症（2016年8月）。如果未来美国食品药品监督管理批准该药物，它将成为50年来针对难治性重度抑郁症患病者的首批新方法之一。信息来源：药智数据、恒瑞官网、药明康德、盛康医药、吉利德丙肝临床治愈药索非布韦维帕他韦片（吉三代）药物商品名：丙通沙。印度全球直邮药房：吉三代叫什么名字。