目前，用于医治系统性淀粉样蛋白轻链(Al)淀粉样变方案多种多样。环磷酰胺+沙利度胺+地塞米松(CTD)和马法兰(Melphalan)+地塞米松(MD)方案均被推荐为一线医治方案，但尚未进行过具体的比较研究。本研究首次对比了CTD和MD方案医治淀粉样变的治疗效果和耐受性。研究回顾分析了2012年6月至2022年1月时间段接受MD或CTD医治的急性淀粉样变患病者的资料。
研究结果：38例患病者接受了CTD医治，30例患病者接受了MD医治。年龄、性别、肾功能、受累器官、游离轻链水平及梅奥临床淀粉样变预后分期等基线特点无显著性差异。CTD组和MD组的血液学总反应率区别为69.0%和68.0%（p=0.94），其中完全缓解率区别为27.6%和8.0%（p=0.14）。两组患病者总生存期均未达预计的中位总生存期，且两组间差异无显著性（p=0.17）。CTD组和MD组的中位无进展生存期区别为36和14个月（p=0.24）。CTD组和MD组肾脏缓解率为52.9%比37.0%(P=0.22)，但无统计学意义。
两个医治组最常见的不良反应是疲劳（48.5% vs 21.7%; P =0.04）和便秘、贫血、恶心/呕吐、中性粒细胞降低和晕厥（所有，p=NS）。CTD组有6例去世，MD组有9例去世，研究人员认为与研究医治无关。在我们的研究中没有观察到其他严重的不良事件。研究结果表明，环磷酰胺+沙利度胺+地塞米松方案在整体血液学反应和整体生存几率方面不低于标准口服方案马法兰+地塞米松。虽然这是一项回顾性阴性对照研究，有一定的额外的局限性，但它可能为发展国内家的患病者提供一种医治选择，因为这些国家患病者买不起硼替佐米或马法兰。
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