马法兰(Alkeran)治疗多发性骨髓瘤使用多大剂量效果最好？

近日，公布了一项关于马法兰(Alkeran)的研究数据，该研究旨在评估，剂量>200 毫克/平米的马法兰用于多发性骨髓瘤（MM）患病者接受自体造血干细胞移植（ASCT）之前的调节医治，是否可以改善其缓解率。研究纳入113名MM患病者，给予氨磷汀预处置后，被随机纳入200 毫克/平米（mel200组）和280 毫克/平米 （mel280组）。主要研究终点是近完全缓解的患病者所占比例。该研究中未发生医治无关性去世。

在接受ASCT之后，mel200组和mel280组的缓解率区别为≥ nCR 22 vs 39%， P = 0.03，≥ PR 57 vs 74%，P = 0.04。两组的去世风险率无明显的统计学差异（mel200 vs mel280； HR = 1.15（95% CI， 0.62-2.13， P=0.66））。与此同时，进展/去世率也无明显差异（HR=0.81 （0.52-1.27， P=0.36））。研究者估计，mel200组和mel280组的1年和3年PFS区别为83和46% vs 78和54%。

研究表明，氨磷汀和马法兰280MG的耐受性良好，并且未发生4级医治相关毒性，仅发生了3级黏膜炎（mel200组中未发现）和3级胃肠（GI）药副作用（mel200组中仅2名患病者）。mel280组的住院率更高（59vs 43%， P=0.08）。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率（CR+nCR），所以需要更多的后续研究进行证实。

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