为了探索国内少儿合适的静脉马法兰剂量，研究人员设计了一项实验。实验用回顾性分析的方式，对43例以静脉马法兰为主的预处置移植医治的少儿高度危险癌症临床资料进行分析。骨髓移植者采用卡铂350毫克／m^2·d×2＋足叶乙甙（VP16）300毫克／m^2·d×2＋马法兰（总量140毫克／m^2），外周血干细胞移植者采用卡铂300毫克／m^2·d×4＋VP16 160毫克／m^2·d×4＋马法兰总量210毫克／m^2（移植前化学疗法休疗≥一个月血象尚不能恢复正常或自身干细胞采集有核细胞数量不足3X10。／kg者选用180毫克／m^2马法兰），临床观察药品的毒副反应并评估造血重建速度及患病者预后。
结果本组平均年龄7．6±4．2（1～17）岁，平均体重26．8±13．9（9．5～52）kg。因2例患儿连续进行2次移植，43例患儿共进行45例次移植，8例为骨髓移植、37例次为外周血造血干细胞移植，8例次患儿应用140毫克／m^2马法兰，10例应用180毫克／m^2马法兰，其余27例次应用210毫克／m^2马法兰。马法兰使用后26例次（57％）患儿出现腹泻，大多伴有腹痛、心前区不适及口腔黏膜炎，除1例应用马法兰180毫克／m^2患儿出现移植后造血功能恢复不良外，其余患儿平均11．4±8．5天中性粒细胞〉0．5×10^9／L，21．4±9．5天血小板恢复至20×10^9／L以上。3个不同马法兰剂量组间造血恢复能力无明显差异。
本组平均随访16．1±14．2个月（2～65个月），17例（39％）患儿平均移植后14．2±9．6个月（3—34个月）重复发，其中12例为神经母细胞瘤。本组无移植相关的去世，迄今仍有26例（61％）患儿处于无病生存状态。结论180毫克／m^2～210毫克／m^2的马法兰结合卡铂（300毫克／m^2·d×4）＋VP16（160毫克／m^2·d×4天）用于自身造血干细胞移植医治少儿晚后期恶性实体肿瘤是安全并且有疗效的；黏膜炎是静脉马法兰应用后最常见的副反应；对于干细胞数量充足、化学疗法后骨髓恢复能力尚佳的移植患病者以210毫克／M^2的马法兰剂量为妥；晚后期神经母细胞瘤的医治有待于探索更有效的方案。
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