硼替佐米维持治疗骨髓瘤的长期疗效

新药医治时代，由于不同研究之间设计上存在差异而导致出现互相矛盾的研究结果，因此初治多发性骨髓瘤（MM）患病者两次移植是否优于单次移植这一问题目前仍存在一定争议。为此，今年ASH会议报道了一项研究对VTD或PAD作为诱导医治，ASCT后以硼替佐米为基础方案巩固和/或维持医治的三项III期临床实验数据进行了长期随访分析。

中位随访时间为117个月（91-126），ASCT-2组PFS和OS均优于 ASCT-1组（47 vs 38 月; p = 0.0008；10年总生存几率：58％ vs 47％，p = 0.0002）。在多要素Cox回归分析中，发现高度危险细胞遗传学、ISS III期、治疗效果未达CR是PFS和OS的独立预后不良因。将患病者分为3个亚组：低风险（20％，3个高风险要素均无）、中风险（42％，1个高风险要素）和高风险（38％，2或3个高风险要素）。这些亚组的中位PFS区别为87、53和27个月（p <0.001），而相应的10年OS率区别为78％、53％和32％（p <0.001）。

在低风险组中， ASCT-2 较ASCT-1存在改善PFS的趋势。而在高风险组ASCT-2显著增加了PFS（中位数：32 vs 20 月，p = 0.012）和OS（10年生存几率：43％vs 20％， p = 0.001）。总之，双次自体移植可明显增加骨髓瘤患病者PFS和OS，尤其是细胞遗传学高度危险、ISS分期晚、移植前未高达CR的患病者受益最明显。

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