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发性骨髓瘤的医治从本世纪以来确实是飞速发展。从蛋白酶体抑制剂到免疫调节剂,十多年来主要是以这两类药品为主。这些年新药的发展,一个是在这两类药品当中不断有新的药品出现,蛋白酶体抑制剂有最早面市的硼替佐米,现如今又有了伊沙佐米,据说卡非佐米也将获得批准。免疫调节剂就从沙利度胺到来那度胺(瑞复美)再到泊马度胺都是快速的发展。
最近在国际上出现了第三类作用机制跟前两类完全不同的药品:细胞免疫医治的药品,包括单克隆抗体和CAR-T等。因此说骨髓瘤的医治效果是越来越好了,但在这个领域对于临床还面临着非常大的挑战:1)尽管有了新药,骨髓瘤患病者的寿命增加,生活质量也提高了,但是仍然不能治愈骨髓瘤,这是我们临床医生面临的挑战。
2)这些药品尽管是靶向药物物,但事实上这些药对正常组织还会有不同阶段的药副作用,而有一些药副作用甚至是传统药品所没有的。3)药品价钱也对比昂贵。尽管政府已经加大了力度尽快让这些药品可以进入医保,但是跟未能满足的临床需求相比还是有差距的。幸好患病者可用仿制药物代替,才不至于耽误医治。
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