硼替佐米(Velcade)治疗WM效果如何？

硼替佐米（Velcade，万珂）是第一个蛋白酶体抑制剂，于1995年开发，并于2003年经FDA批准用于医治难顽固多发性骨髓瘤。在此之后，也被批准用于重复发性套细胞淋巴瘤，并用做多发性骨髓瘤的一线治疗方法。这是在标签标示以外为华氏巨球蛋白血症（WM）患病者开具的处方。

华氏巨球蛋白血症临床实验小组，以23名先前未接受过医治的患病者为对象，研究静脉注射硼替佐米、地塞米松和利妥昔单抗（缩写为BDR）的效果，在第1、4、8和11天，每日两次给予静脉注射硼替佐米1.3 毫克/m2和地塞米松40 毫克，并在第11天施用利妥昔单抗375 毫克/m2，共计4个周期作为一线治疗方法，并在3个月后在进行4周医治以作为维持治疗方法。总体反应率和重大反应率区别为96％ 和83％。60％ 的患病者在4个周期后因为医治相关的周围神经病变而停止医治。平均无进展生存期为66个月。

另一项以59位新诊疗断定病症性WM患病者进行的一线医治研究中，第一周期中仅使用静脉注射硼替佐米（1.3毫克/m2，第1、4、8、11天），以避免IgM“重复发”，即在某些治疗方法中观察到的IgM短暂升高，特殊是包含利妥昔单抗的治疗方法。之后四个周期每周使用一次硼替佐米（1.6 毫克/m2，共4周），在第2和第5周期还会使用利妥昔单抗和地塞米松。在46％ 的患病者中观察到周围神经病变，有8％ 因为神经病变而停止医治。

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