硼替佐米对复发性巨球蛋白血症有效吗？

CQ 3重复发或难治性原发性巨球蛋白血症推荐什么方案？对初步医治重复发或难治的患病者，挽救医治需要考虑的要素如：对初步医治反应的阶段和坚持时间，耐受性，患病者的身体状况，如年龄和合并症，以及是否适合高剂量化学疗法联合HSCT。疾病相关的病症或一并发生的不良症状出现之后，应该开始医治。

如果反应坚持超过了12个月的不需要医治时间，能够考虑与初步医治同样的方案。对于坚持时间短或耐受药物的患病者，推荐使用与初步医治不同的单药或不同药品联合医治。除了推荐的初步医治方案，硼替佐米、沙利度胺、来那度胺（瑞复美）、苯达莫司汀和伊布替尼已经证实有效，但除了硼替佐米和苯达莫司汀，其他药都不被日本国民健康保险报销。而且，没有临床实验或大型对照实验比较这些方案。

一些研究显示了高剂量化学疗法联合自体HSCT或单独异基因HSCT在年轻患病者中的效果。然而，没有随机对照研究支持他们的效果，而且时刻和移植去世率还没有被证实。这些医治应该作为临床实验的一部分。如果患病者适合高剂量化学疗法联合自体外周血HSCT，应该避免使用嘌呤类似物。

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