近年来随着蛋白酶体抑制剂硼替佐米(万珂)等新药的应用 ,给华氏巨球蛋白血症(WM )患病者带来了新的希望 。研究表明核转录因子 NF-κB 是 WM 的潜在医治靶点 ,硼替佐米可通过下调NF-κB 抑制肿瘤细胞增殖 、诱导细胞凋亡 、抑制血 管生成 ,从而发挥抗癌的作用。WM是一种血液系统恶性增殖性疾病 。国外已有临床研究证实 ,单用硼替佐米或以硼替佐米为基础的联合医治方案能有效地医治 WM , 并且美国国家综合恶性肿瘤网(NCCN )指导已将硼替佐米作为医治 WM 的推荐药品。
一项加拿大的临床研究显示在 27 例单用硼替佐米医治的 WM 患病者中 ,21 例的 IgM 水平下降大于 25% ,且医治起效非常迅速,其中 18 例患病者的血红蛋白水平至少升高 10 g /L ,表明硼替佐米能有效地医治 WM。但上述研究中发现单用硼替佐米医治WM ,药品不良反应中外周神经病变的发病概率较高 ,这是阻碍医治继续的重要要素,影响了患病者医治的临床受益 。
因此以硼替佐米为基础联 合其他药品进行医治的方案成为医治 WM 的新热点 。近日,一项回顾性研究发现以硼替佐米为基础的医治方案医治 WM 患病者安全并且有疗效,可获得较高的医治反应率,为 WM 患病者医治方案的选择提供重要的依据。在影响WM患病者的预后要素分析中,IPSSWM 分级为高度危险组及医治反应差是影响患病者无进展生存的凶险要素。综上所述,以硼替佐米为基础的医治方案医治 WM 值得临床推广应用 。
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